Participer à un essai : je m'informe, je décide

L’Agence nationale de recherches sur le sida et les hépatites virales (ANRS) et les firmes pharmaceutiques organisent des essais cliniques. Votre médecin peut vous en proposer.

La recherche biomédicale vise à améliorer les connaissances dans le domaine de la santé. Elle est régie par un cadre réglementaire qui vise à assurer une protection rigoureuse des participants-es. Afin de répondre à une question scientifique précise, l’équipe de recherche travaille selon un protocole établi avant le démarrage de la recherche, laquelle doit avoir été autorisée par des autorités de contrôle : l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), le comité de protection des personnes (CPP).

Les différents types d’essais chez l’être humain visent à vérifier l’efficacité et la tolérance des médicaments sélectionnés.

Phase 1 : tolérance ou innocuité. Première évaluation chez l’être humain. Des quantités croissantes du produit à tester sont administrées, le plus souvent à des « volontaires sains », c’est-à-dire des personnes non atteintes par la maladie concernée, pour évaluer les grandes lignes du profil de tolérance du produit et de son passage dans le corps.

Phase 2 : efficacité et dosage. Chez un petit nombre de patients-es, on vérifie que le rapport bénéfice/tolérance est favorable (au moins équivalent aux traitements existants) et n’entraîne pas des effets indésirables importants. La dose de médicament optimale est établie. On distingue parfois deux phases : phase 2A (établissement de la dose) et phase 2B (essais plus poussés avec un plus grand nombre de participants-es).

Phase 3 : études dites « pivot » précédant et permettant l’autorisation de mise sur le marché (AMM) par les agences du médicament (en France, l’ANSM ; en Europe, l’EMA). Dans les conditions proches des conditions habituelles d’utilisation des traitements, le rapport efficacité/tolérance (ou bénéfices/ risques) est vérifié sur un grand nombre de personnes (plusieurs centaines ou milliers). Les précautions d’emploi et les risques d’interactions avec d’autres produits sont normalement identifiés.

Le médecin doit vous remettre une note d’information expliquant clairement l’essai et un formulaire de consentement éclairé à signer. Le mot « éclairé » signifie que le médecin doit vous donner des explications compréhensibles et répondre à toutes vos questions, pour vous permettre de choisir librement de participer ou non. Prenez le temps de réfléchir, vous avez un délai de réflexion légal (quelques jours en général).

Participer a des avantages :
• vous contribuez à faire avancer les connaissances ;

• parfois vous avez des chances de bénéficier de traitements nouveaux qui peuvent s’avérer plus efficaces ou mieux tolérés que les traitements actuels. Si c’est le cas, vous pourrez continuer à le prendre après la fin de l’essai.

Et des inconvénients :

• les essais concernent des traitements qu’on ne connaît pas encore bien, ils comportent fréquemment des incertitudes sur l’efficacité et les effets indésirables ;

• il va y avoir des examens et des prélèvements : souvent de sang, parfois de salive, de liquide vaginal, de sperme, de tissus (peau, muqueuses, foie, etc.) qui sont utilisés pour répondre aux questions de la recherche. Les visites médicales seront fréquentes afin de limiter les risques.

Ces inconvénients doivent être clairement indiqués dans la note d’information.

Vous devez avoir accès aux informations concernant votre santé pendant l’essai. À la fin de l’essai, vous devez avoir accès aux résultats.

Vous avez toujours le droit de refuser de participer à un essai ou d’interrompre votre participation. Votre médecin a l’obligation de continuer à vous prendre en charge dans les meilleures conditions.